Έρευνα για τα ΜΥΝ

Η διάγνωση μίας σοβαρής ασθένειας δεν είναι ποτέ κάτι ευχάριστο, όμως η εμπειρία μπορεί να είναι ακόμα χειρότερη όταν κάποιος διαγνωστεί με μία σπάνια, ανίατη ασθένεια όπως μία Μυελοϋπερπλαστική Διαταραχή (ΜΥΝ).

Παρόλαυτά, η ανακάλυψη μίας ενεργοποιημένης μετάλλαξης στο γονίδιο JAK2 το 2005 στο 60% των ασθενών με Ιδιοπαθή Θρομβοκυττάρωση (ΙΘ) ή Πρωτοπαθή μυελοΐνωση (MF) και στο 90% των ασθενών με Αληθή Πολυκυτταραιμία (ΑΠ) προκάλεσε ξανά ενδιαφέρον για την έρευνα πάνω στα ΜΥΝ. Η ανακάλυψη έφερε μία τεράστια βελτίωση στη διάγνωση και τον χαρακτηρισμό των ΜΥΝ και οδήγησε σε μία καλύτερη κατανόηση των ασθενειών.

«Κατά τη γνώμη μου η πιο συναρπαστική εξέλιξη στον χώρο των ΜΥΝ ήταν η ανακάλυψη της μετάλλαξης JAK2 V617F, αυτό έχει προκαλέσει πολλές διαφορετικές εξελίξεις συμπεριλαμβανομένης μίας πιο γρήγορης και ακριβούς διάγνωσης για πολλούς ασθενείς».

Το αποτέλεσμα ήταν ότι όλο και περισσότεροι ερευνητές ασχολήθηκαν με αυτό το πεδίο και υπάρχει η ελπίδα ότι αυτή η αυξημένη δραστηριότητα θα οδηγήσει σε ακόμη περισσότερες νέες γνώσεις για τη βιολογία των ΜΥΝ και τέλος σε νέες θεραπείες.

«Η ανακάλυψη της μετάλλαξης JAK2 έχει οδηγήσει σε έναν πρωτοφανή διάλογο και ενότητα στην κοινότητα των ΜΥΝ, στην προσπάθεια να συγκεντρωθούν όλες τις ιδέες μαζί και να κατανοήσουμε καλύτερα τι συμβαίνει στην εξέλιξη αυτών των ασθενειών και πώς μπορούμε να τις αντιμετωπίσουμε καλύτερα».

Για πολλά χρόνια η ιατρική έρευνα πάνω στα αίτια και την αντιμετώπιση των ΜΥΝ ήταν περιορισμένη. Μία πλήρης ιατρική ερευνητική μελέτη πάνω στην ΑΠ στις Η.Π.Α., η Ομάδα Μελέτης της Πολυκυτταραιμίας, ολοκληρώθηκε πριν από 30 χρόνια και έδειξε τα οφέλη της κυτταρομειωτικής θεραπείας. Παρόλαυτά, δεν ακολούθησε κάποια σχετική, μεγάλης κλίμακας μελέτη μέχρι το 2004 όταν μία ευρωπαϊκή συνεργατική κλινική μελέτη γνωστοποίησε το όφελος χαμηλής δόσης ασπιρίνης για την ΑΠ.

Ο σχηματισμός του οργανισμού Μυελοϋπερπλαστικές Διαταραχές-Κοινοπραξία Έρευνας το 2006, ενός διεθνούς μη κερδοσκοπικού οργανισμού που αποτελείται από περισσότερα από 15 ερευνητικά ινστιτούτα και πανεπιστήμια από όλο τον κόσμο, έχει συγκεντρώσει τους πόρους και τα ταλέντα της έρευνας καθώς και περαιτέρω διεξόδους για την έμφαση που δίνεται και πάλι στα ΜΥΝ.

«Βρισκόμαστε σε ένα σημείο τώρα που δεν θα μπορούσαμε καν να ονειρευτούμε πριν 10 χρόνια», δήλωσε στην ιστοσελίδα του ιδρύματος ο Andrew Schafer, Πρόεδρος της Επιστημονικής Συμβουλευτικής Επιτροπής για το Ιδρυμα Ερευνών των ΜΥΝ. «Έχουν γίνει αμέτρητες κλινικές δοκιμές για κάθε είδους παρέμβαση, για να μην αναφέρουμε τον τεράστιο αριθμό των δημοσιεύσεων και δεδομένων που θέτουν τις βάσεις για μελλοντική έρευνα».

 

Σύνοψη κλινικών δοκιμών

Οι κλινικές δοκιμές (λέγονται επίσης και ιατρικές δοκιμές ή ερευνητικές μελέτες) εξετάζουν νέες θεραπείες ή υπάρχουσες θεραπείες που δίνονται με καινούργιο τρόπο για να δουν αν φέρουν καλύτερα αποτελέσματα. Είναι σημαντικές καθώς παρέχουν ζωτικές πληροφορίες για τη βελτίωση μίας θεραπείας επιτυγχάνοντας καλύτερα αποτελέσματα με λιγότερες παρενέργειες. Ακόμη, συχνά δίνουν στους ασθενείς πρόσβαση σε νέες θεραπείες οι οποίες δεν έχουν εγκριθεί ή χρηματοδοτηθεί ακόμα από τις κυβερνήσεις.

«Ενθαρρύνω τους ασθενείς που θέλουν να συζητήσουν με τον γιατρό τους το αν μπορούν να συμμετέχουν σε μία κλινική δοκιμή. Κι αυτό γιατί είναι ιδιαίτερα ικανοποιητικό το συναίσθημα ότι ακόμα και με έναν μικρό τρόπο συμβάλλουν στην περαιτέρω γνώση σχετικά με μία ασθένεια από την οποία πάσχουν».

Οι κλινικές δοκιμές πραγματοποιούνται εάν βασικές ή εισαγωγικές έρευνες για μία θεραπεία δείξουν ότι μπορεί να είναι αποτελεσματικές και για τους ανθρώπους.

Νέες κλινικές δοκιμές έχουν εγκριθεί από ανεξάρτητες επιτροπές δεοντολογίας της έρευνας, οι οποίες περιλαμβάνουν εκπροσώπους του κοινού, γιατρούς και επιστήμονες. Γίνονται σύμφωνα με τις διαδικασίες που ορίζονται από το πρωτόκολλο κλινικών μελετών και όλοι οι ασθενείς που συμμετέχουν παρακολουθούνται στενά. Κατά τη διάρκεια της δοκιμής, ερευνητές συλλέγουν και αναλύουν πληροφορίες. Το αποτέλεσμα μίας δοκιμής δίνει τη δυνατότητα στους γιατρούς να εντοπίσουν την καλύτερη θεραπεία για μία ασθένεια και βοηθούν στη βελτίωση της ιατρικής φροντίδας για άλλους ασθενείς στο μέλλον.

Οι περισσότερες μελέτες χρηματοδοτούνται από κυβερνήσεις ή φαρμακευτικές εταιρείες και κατηγοριοποιούνται ανά φάση, κάτι που δείχνει πόσο έχει εξελιχθεί ένα πειραματικό φάρμακο ή θεραπεία.

Δοκιμές Φάσης Ι 

Οι ερευνητές εξετάζουν ένα νέο φάρμακο ή μία νέα θεραπεία σε μία μικρή ομάδα ανθρώπων για αρχή για να αξιολογήσουν πόσο ασφαλές είναι, να προσδιορίσουν μία ασφαλή δόση και να εντοπίσουν παρενέργειες.

Δοκιμές Φάσης ΙΙ

Το υπό μελέτη φάρμακο ή θεραπεία δίνεται σε μεγαλύτερη ομάδα ανθρώπων για να εξετασθεί η αποτελεσματικότητά του και να αξιολογηθεί περαιτέρω η ασφάλειά του.

Δοκιμές Φάσης ΙΙΙ

Το υπό μελέτη φάρμακο ή θεραπεία δίνεται σε μεγαλύτερη ομάδα ανθρώπων για να επιβεβαιωθεί η αποτελεσματικότητά του, να παρακολουθηθούν οι παρενέργειες και να συγκριθεί με κοινές θεραπείες. Συλλέγονται επίσης πληροφορίες προκειμένου το φάρμακο ή η θεραπεία να χρησιμοποιηθούν με ασφάλεια.

Οι περισσότερες δοκιμές της Φάσης ΙΙΙ είναι «τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές», δηλαδή οι ασθενείς που υποβάλλονται σε δοκιμή κατανέμονται σε μία από τις σχεδιασμένες θεραπείες σε τυχαία σειρά προκειμένου να συγκριθεί η καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία με μία νέα θεραπεία. Είναι σημαντικό να αναφερθεί πως όποια και να είναι η θεραπεία που δίνεται σε έναν ασθενή, είναι αποτελεσματική κατά της νόσου του. Αυτό εξασφαλίζει σωστά και αμερόληπτα αποτελέσματα, διότι ο αριθμός των ασθενών κάθε ομάδας θεραπείας είναι ο ίδιος. 

Οι ασθενείς λαμβάνουν μία θεραπεία ανεξάρτητα από τη σωματική τους κατάσταση εκείνη τη δεδομένη στιγμή. Για παράδειγμα, εάν όλοι οι ασθενείς με μία καλή πιθανότητα να ανταποκριθούν θετικά επρόκειτο να λάβουν τη νέα θεραπεία και όλοι όσοι είχαν φτωχότερη διάγνωση λάμβαναν τη συνήθη θεραπεία, τα αποτελέσματα θα έδιναν μία εντελώς ψευδή εικόνα υπέρ της νέας θεραπείας.

Συμμετοχή σε κλινικές δοκιμές

Εάν ενδιαφέρεστε να πάρετε μέρος σε μία κλινική δοκιμή, βεβαιωθείτε ότι κατανοείτε τους λόγους για τη δοκιμή και τι ακριβώς περιλαμβάνει. Θα χρειαστεί να κατανοήσετε τα οφέλη και τους κινδύνους της δοκιμής για να μπορέσετε να δώσετε εν επιγνώσει συναίνεση, κάτι που σημαίνει ότι καταθέτετε αν έχετε καταλάβει και αποδεχτεί τα οφέλη και τους κινδύνους της δοκιμής. Μιλήστε με τον γιατρό σας διότι μπορεί να σας βοηθήσει να πάρετε την πιο σωστή απόφαση για εσάς και την ασθένειά σας.

Πώς να μάθετε πληροφορίες για τις κλινικές δοκιμές

Ο γιατρός σας ή ο αιματολόγος σας θα γνωρίζει κάθε τοπική ή εθνική κλινική δοκιμή και θα μπορέσει να σας πει αν είναι κατάλληλη για εσάς.

 

«Οι ασθενείς που θα μπορούσαν να συμμετάσχουν σε κλινικές δοκιμές είναι ασθενείς που δυσκολεύονται να ελέγξουν την ασθένειά τους με την καθιερωμένη φαρμακευτική αγωγή ή ασθενείς που δε μπορούν να ανεχθούν την καθιερωμένη φαρμακευτική αγωγή».

 

Παραμείνετε θετικοί αλλά ρεαλιστές 

Σύμφωνα με την Ειδική Ψυχολόγο Υγείας Δρ. Kate Perry είναι σημαντικό να παραμένετε θετικοί και να πιστέψετε ότι θα βρεθούν νέοι τρόποι διαχείρισης των ΜΥΝ. Παρόλαυτα, είναι επίσης σημαντικό, όπως λέει, να παραμένετε και ρεαλιστές για να αποφύγετε τις ψεύτικες ελπίδες και την απογοήτευση που ακολουθεί μετά από αυτές.

«Υπάρχει μεγάλη δραστηριότητα όσον αφορά τα νέα φάρμακα και τις κλινικές δοκιμές, κάτι που αποτελεί καλό νέο για την ανεύρεση νέων στρατηγικών διαχείρισης, είναι όμως σημαντικό να κατανοήσετε πώς λειτουργούν οι δοκιμές και πως δεν βγαίνουν στην αγορά όλα όσα χαρακτηρίζονται "πρωτοποριακά"», αναφέρει.

«Είναι νωρίς και υπάρχουν πολλές έρευνες που βρίσκονται σε εξέλιξη, χρειάζεται να διατηρήσουμε την ελπίδα μας και να μείνουμε θετικοί, θα πρέπει όμως να κάνουμε και μία ορθολογική προσέγγιση σε κάθε ιατρική θεραπεία και έρευνα που βρίσκεται σε εξέλιξη».

«Είναι σημαντικό να θυμόμαστε ότι μόνο και μόνο επειδή μία θεραπεία μπορεί να θεωρείται πρωτοποριακή, δεν σημαίνει απαραίτητα ότι θα είναι αποτελεσματική για κάθε ασθένεια». Μιλήστε στον γιατρό σας για να δείτε αν θα μπορούσε να είναι κατάλληλο για εσάς.

«Έχω δει σε μερικά διαδικτυακά blog ανθρώπους να ενθουσιάζονται για κάποιο καινούργιο φάρμακο ή για τις εξελίξεις μίας κλινικής δοκιμής και από το στάδιο του ενθουσιασμού περνούν στο στάδιο της απόγνωσης», λέει. 

«Εάν ενημερωθείτε για κάποια κλινική δοκιμή και θελήσετε να συμμετάσχετε, πάρτε όλες τις πληροφορίες που χρειάζεστε και κάνετε μαζί με το γιατρό σας μία τεκμηριωμένη συζήτηση γι'αυτό. Ρωτήστε επίσης νοσηλευτές και τον αιματολόγο σας και όσους περισσότερους ανθρώπους μπορείτε έτσι ώστε να μπορέσετε να πάρετε μία τεκμηριωμένη απόφαση η οποία ευνοεί το συμφέρον και την υγεία σας».